gene

تعرف على أغلى دواء في العالم:

بدأ استخدامه اليوم في بريطانيا على رضيع عمره 5 أشهر وذلك لمعالجة حالة من اعتلال النخاع الشوكي spinal muscular dystrophy

هو مرض جيني نادر ولكن يتسبب بشكل تدريجي بفقدان وظيفة الأعصاب والشلل التام في العضلات

الدواء يعتمد على المعالجة الجينية gene therapy

كلفة الدواء 1.7 مليون باوند استرليني (مايعادل مليونين دولار)

يعطى على شكل تسريب وريدي خلال ساعة

الدواء لمعالجة حالة SMD لمن هم تحت السنتين من العمر

ماهو هذا المرض وكيف يعمل الدواء؟

المرض نادر سببه خلل في الجينة SM1 وهي المسؤولة عن اصطناع البروتين ذو الدور الهام لعمل الأعصاب التي تتحكم بحركة العضلات وبذلك المريض لايستطيع تصنيع البروتين

يحتوي الدواء على الجينة SM1 السليمة ويتم إيصالها لخلايا المريض عن طريق ناقل فيروسي غير ممرض (لتصل إلى النواة الخاصة بالخلية العصبية ) والتي تبدأ بإعطاء إيعاز لإصطناع البروتين

اسم الدواء Zolgensma  والمكون الأساسي  onasemnogene abeparvovec 

وطورته نوفارتس Novartis

دمتم بخير وعافية

أغلى دواء في العالم

Post navigation


اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

You cannot copy content of this page