تعرف على أغلى دواء في العالم:
بدأ استخدامه اليوم في بريطانيا على رضيع عمره 5 أشهر وذلك لمعالجة حالة من اعتلال النخاع الشوكي spinal muscular dystrophy
هو مرض جيني نادر ولكن يتسبب بشكل تدريجي بفقدان وظيفة الأعصاب والشلل التام في العضلات
الدواء يعتمد على المعالجة الجينية gene therapy
كلفة الدواء 1.7 مليون باوند استرليني (مايعادل مليونين دولار)
يعطى على شكل تسريب وريدي خلال ساعة
الدواء لمعالجة حالة SMD لمن هم تحت السنتين من العمر
ماهو هذا المرض وكيف يعمل الدواء؟
المرض نادر سببه خلل في الجينة SM1 وهي المسؤولة عن اصطناع البروتين ذو الدور الهام لعمل الأعصاب التي تتحكم بحركة العضلات وبذلك المريض لايستطيع تصنيع البروتين
يحتوي الدواء على الجينة SM1 السليمة ويتم إيصالها لخلايا المريض عن طريق ناقل فيروسي غير ممرض (لتصل إلى النواة الخاصة بالخلية العصبية ) والتي تبدأ بإعطاء إيعاز لإصطناع البروتين
اسم الدواء Zolgensma والمكون الأساسي onasemnogene abeparvovec
وطورته نوفارتس Novartis
دمتم بخير وعافية