لأول مرة تمت الموافقة على العلاج بالجينات لمعالجة مرض فقر الدم المنجلي. تعتمد المعالجة على استخدام تقنية تعرف بكريسبر كاس 9, CRISPR-Cas9 حيث يتم أخذ الخلايا الجذعية للمريض ثم يتم تعديل الجينة التي فيها الخلل (إزالتها في حالة فقر الدم المنجلي) ثم إعادة الخلايا الجذعية السليمة ثانية للمريض. تمت متابعة المرضى لمدة عام وساعد الدواء على التخلص من نوبات الألم الحادة المصاحبة عادة للمرض.
اسم الدواء Casgevy.
كما تم اعتماد الدواء لمعالجة حمى البحر الأبيض المتوسط لbeta thalassemia وساعد الدواء على التخلص من الحاجة لنقل الدم عند معظم المرضى.
تمت الموافقة على الدواء في بريطانيا وأميركا من قبل هيئة الدواء وهذه أول مرة في العالم يتم الموافقة على هذه التقنية كطريقة علاجية.
أما كلفة المعالجة تصل إلى 2-3 مليون دولار للمريض!!!!
كلا المرضين, مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا هي أمراض ترتبط بخلل جيني ينتج عنه خلل في الهيموغلوبين وهي البروتين الموجود في كريات الدم الحمراء الذي يساعد على نقل الأوكسجين للجسم.
في فقر الدم المنجلي تكون الكريات الحمراء مشوهة لها شكل الهلال وينتج عن المرض نوبات من الألم الشديد.
في الثلاسيميا تكون الكريات الحمراء صغيرة